재생불량빈혈 소아청소년 환자의 비혈연 조혈모세포이식은 반드시 필요한 시술이지만 부작용이 많은 전신 방사선치료를 해야만 했다. 그러나 앞으로 이 같은 과정 가운데 전신 방사선치료 없이도 성공할 수 있는 새로운 치료법이 개발했다.

서울의대 소아과 안효섭∙강형진 교수팀은 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자를 대상으로 국내 다기관 비혈연 조혈모세포이식 연구에서 전신 방사선치료 없이 항암제의 적절한 조합만으로 97%의 장기 생존율을 보인 연구결과를 학계에 보고했다.

중증재생불량빈혈은 희귀질환 중 하나로 소아청소년 혈액질환 중 가장 치명적인 질환이며 혈연간 조혈모세포이식이 생존율 90% 이상으로 가장 좋은 치료법으로 알려져 있다. 그러나 가족 간 적절한 공여자가 없는 경우 타인으로부터 조혈모세포를 이식해야 하지만 혈연간 이식에 비해 결과가 좋지 못하고 대부분 치료에 전신 방사선치료가 필요해 이로 인한 성장장애, 갑상선질환, 백내장과 2차 암의 위험 등 다양한 합병증이 나타난다.

연구팀은 지난 2010년 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자에게 전신 방사선치료 없이 항암제 싸이톡산과 플루다라빈을 적절하게 사용해 68%의 조혈모세포이식 생존율을 발표한데 이어 이번 2차 연구를 통해 싸이톡산의 용량을 줄이고 플루다라빈의 용량을 늘여 항암제 독성을 줄이고 효과를 극대화 해 치료 성공률을 높였다. 현재 국제이식등록기관에서 발표한 소아청소년 중증 재생불량빈혈의 비혈연 조혈모세포이식 치료성적은 약 75%이다.

강형진 교수는 “방사선치료 없이 항암제만으로도 성공적인 비혈연 조혈모세포이식 결과를 얻어 혈연 공여자가 없는 환자에게 큰 희망이 될 것”이라며 “이번 연구는 우리나라 소아청소년 조혈모세포이식이 국제적으로도 높은 수준에 도달했음을 의미한다”고 밝혔다.

연구는 대한소아혈액종양학회의 지원으로 시행됐으며 조혈모세포이식 관련 세계적인 권위지인 ‘미국골수이식학회지’ 온라인 최신판에 게재됐다.