보건복지부는 29일 2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최하고 고위험 임상연구 2건을 적합 의결했다.

이번 심의위원회는 서울성모병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 분당차병원 등의 임상연구계획(고위험 4건, 중위험 2건, 저위험 1건) 심의를 진행했으며, 총 7건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정했다.

적합 의결된 첫 번째 과제는 신규 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 자살 유전자(cytosine deaminase)가 도입된 동종 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC11FCD)를 이용하여 뇌에서 빠르게 전이되는 종양을 억제하기 위한 고위험 임상연구이다.

뇌종양 절제 수술 후 국소투여한 중간엽줄기세포가 암에 대한 굴성(tropism)으로 미세잔존 종양 부위에 고농도로 분포하고, 이때 전구체인 항균제 5-FC(5-fluorocytosine)가 혈관-뇌장벽(BBB)을 통과하여 줄기세포와 만나면 항암제인 5-FU로 전환되어 미세 잔존 종양을 제거한다.

해당 중간엽줄기세포(MSC11FCD)는 뇌종양 수술 직후 회복기간 없이 즉시 투여가 가능하고, 동결제형으로 운송이 간편하여 다기관 연구 및 해외 임상도 용이한 장점이 있다. 앞으로 임상연구에서 안전성과 유효성이 인정되면, 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 허가 절차 진입도 기대할 수 있다.

두 번째 과제는 상용화된 CAR-T로 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 ‘미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)’ 환자를 대상으로 인간화된 CAR-T(AT101)를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다.

현재 킴리아주(Kymriah)를 포함한 FDA에 승인된 CAR-T 치료제는 모두 쥐 유래 절편(FMC63)을 사용하는데, 그에 대한 면역반응으로 환자 체내에서 항체가 형성되어 환자에게 주입한 CAR-T 세포의 유효 농도가 유지되지 못하는 것이 CAR-T 치료 실패의 중요한 원인이다.

이번 임상연구의 인간화된 CAR-T(AT101) 치료는 기존 CAR-T 치료에 실패하여 더 이상 치료 방법이 없는 말기 B세포 림프종 환자들에게 생명 연장의 가능성을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

적합 의결된 이 같은 고위험 과제들은 식품의약품안전처장의 추가 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.