한국아스텔라스제약㈜(대표 김준일)은 급성골수성백혈병 치료제 조스파타®가 동종조혈모세포이식 가능 여부와 상관없이 FLT3 변이 양성 재발/불응성 급성골수성백혈병(Acute Myeloid leukemia, AML) 환자 치료에 단독요법으로 3월 1일부터 건강보험 급여 기준이 확대된다고 밝혔다.

조스파타®는 지난 2022년 3월 FLT3 변이 양성 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자 치료에 단독요법으로 건강보험 급여가 적용됐으나 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 한해 최대 4주기까지만 혜택이 인정됐다. 이번 급여 확대를 통해 동종조혈모세포이식 가능 여부 및 투약 기간에 대한 제한이 없어지면서, 국내 허가 사항과 동일하게 모든 FLT3 변이 양성 재발/불응성 급성골수성백혈병 성인 환자 치료에 급여 처방이 가능해졌다. 특히 기존의 제한적인 급여 기준으로 조스파타®의 혜택을 보지 못했던 고령 환자와 동종조혈모세포이식이 불가능해 치료법이 없었던 환자군의 치료 접근성이 크게 개선될 전망이다.

조스파타®의 급여 확대에는 대규모 3상 임상 연구인 ADMIRAL이 근거가 됐다. 이 연구에서 동종조혈모세포이식 가능 여부와 상관없이 FLT3 변이 양성 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자의 생존 기간을 연장, 구제항암화학요법 대비 효과와 안전성을 입증했다. 조스파타®군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 9.3개월로 대조군 5.6개월에 비해 유의한 개선을 보였다(HR=0.64; 95% CI: 0.49–0.83; p-값<0.001). 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 도달률 또한 대조군 대비 두 배가량 높았다(34.0% vs. 15.3%/Risk difference, 18.6%p; 95% CI: 9.8–27.4).

한국아스텔라스제약 김준일 대표는 “한국아스텔라스제약은 지난 2022년 조스파타® 급여 적용 이후 더 많은 급성골수성백혈병 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 끊임없이 노력해 왔다”고 말하며, “그간 조스파타®의 보험 급여 혜택을 보지 못했던 환자들에게 더욱 폭넓은 치료 기회를 제공할 수 있게 돼 매우 뜻깊게 생각하고, 앞으로도 국내 급성골수성백혈병 환자들의 치료 환경을 개선하는 데 최선의 노력을 다하겠다”고 덧붙였다.

한편, 조스파타®는 FLT3 변이 양성 재발/불응성 급성골수성백혈병 성인 환자 치료를 위한 단독요법 치료제로, 지난 2020년 3월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했으며, 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1으로 권고되고 있다.