미국 FDA는 절제가 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자를 치료하기 위한 최초의 세포치료제를 승인했다. 한국바이오협회 바이오경제연구센터는 20일 발행한 이슈 브리핑을 통해 2월 16일 배포한 FDA 보도자료를 인용해 이같이 소개했다.

이에 따르면, FDA는 아이오반스 바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics Inc.)社의 암타그비(Amtagvi)를 고형암 세포치료제로 승인했다. 암타그비 또는 리필류셀(lifileucel)이라 불리는 이 약물은 고형암의 일종인 흑색종을 대상으로 한 최초의 종양 침윤 림프구(tumor-infiltrating lymphocyte, TIL) 치료제이다. 아이오반스는 암타그비 치료제의 가격을 환자당 515,000 달러로 책정했다.

기존에 CAR-T 치료제는 일부 혈액암만 치료할 수 있었는데, 그 이유 중 하나는 고형 종양에는 CAR-T 세포가 표적으로 삼을 수 있는 적절한 세포 표면 바이오마커가 없기 때문이다. 우리의 면역체계는 암세포 표면의 독특한 바이오마커를 인식하고 공격을 시작할 수 있는 TIL 세포를 자연적으로 생성하기 때문에 TIL 세포치료제로 고형암 표적에 대한 이러한 문제를 해결할 수 있다.

암타그비는 면역 체계가 암과 싸우는 데 도움이 되는 세포의 일종인 환자 자신의 T 세포로 구성된 종양 유래 자가 T 세포 면역치료제다. 기존 CAR-T 세포치료제와 마찬가지로 TIL 세포치료제는 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 먼저 치료 전 수술 중에 환자의 종양 조직 일부를 제거하고, 종양 조직에서 환자의 T 세포를 분리한 이후 추가로 제조한 다음 단일 용량 주사제로 동일한 환자에게 다시 주입하는 방식이다.

흑색종은 피부암의 한 형태로, 햇빛이나 실내 태닝으로 인해 발생할 수 있는 자외선에 노출되어 발생하는 경우가 많다. 흑색종은 전체 피부암의 약 1%에 불과하지만 암 관련 사망의 상당수를 차지하는 것으로 알려져 있다. 흑색종은 조기에 발견하고 치료하지 않으면 신체의 다른 부위로 퍼져 전이성 질환을 유발하기도 한다.

암타그비로 권장 용량으로 치료받은 환자 73명 중 객관적 반응률은 31.5%였으며, 이 중 완전관해는 3명(4.1%), 부분관해는 20명(27.4%)이었다. 치료에 반응한 환자 중 56.5%, 47.8%, 43.5%는 각각 6개월, 9개월, 12개월에 종양 진행이나 사망 없이 반응을 유지했다.

암타그비는 FDA의 가속 승인 경로(Accelerated Approval Pathway)를 통해 승인되었다. 이 경로는 일반적으로 환자가 유망한 치료법에 조기에 접근할 수 있는 기회를 제공하는 동시에 회사는 예상되는 임상적 이점을 확인하기 위해 추가 시험을 수행해야 한다. 현재 암타그비의 임상적 이점을 검증하기 위한 확증 임상시험이 진행 중이다. 또한 암타그비는 희귀의약품(Orphan Medicine), 재생의학 첨단치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy), 패스트트랙(Fast Track), 우선심사(Priority Review) 지정도 받아 신속한 인허가 절차를 진행할 수 있었다.