신약후보물질이 미식품의약국(FDA)의 최종 승인까지 성공한 경우는 10개 중 1개에 그치는 것으로 드러났다.

 

12일 생명공학정책연구센터에 따르면 미국바이오협회가 2006~2015년 10년 간 바이오메드트래커(Biomedtracker) 데이터를 활용해 1,103개 제약사의 7,455개 신약개발 프로그램에 대한 9,985건의 임상 및 규제 단계 전환의 기록을 분석한 결과, 임상 1상을 허가받은 신약후보물질이 FDA의 최종 승인까지 성공한 확률은 9.6%에 불과했다. 

 

질환별로 보면 14개 분야 중 혈액학 관련 신약개발이 26.1%의 가장 높은 승인 가능성을 보인 반면 종양 분야는 5.1%로 가장 저조했다. 다만 종양 관련 약물은 14개 질환 영역 중 승인이 가장 빠른 것으로 나타났다. 종양의 형태로 구분했을 때는 혈액학적 종양의 신약개발이 고형 종양 대비 2배 가량 승인 가능성이 높았다.

 

임상 1상과 3상은 임상 2상에 비해 높은 성공률을 보였으며 1상에서 조금 더 높았다. 반면 임상 2상의 전환 성공률은 1상에서보다 현저히 낮은 30.7%로 확인돼 4개 개발 단계 중 가장 낮았다. 10개 중 3개의 신약후보물질만 3상 진입에 성공했단 의미다.

 

이미 승인됐던 약물을 대상으로 개발된 non-NME(신물질 신약이 아닌 것)는 NME(신물질 신약) 대비 임상 1상부터 승인 가능성(LOA)이 3배 높은 수준이었다.

 

특히 희귀 질환을 대상으로 하거나 바이오마커를 사용한 신약개발의 경우 상대적으로 높은 성공률을 보였다. 

 

희귀 질환의 경우 임상 1상에서 76.0%, 임상 2상 50.6%, 임상 3상 73.6%, 신약승인신청 89.2%의 성공률을 나타냈으며 바이오마커를 사용한 신약개발에서는 임상 1상 76.7%, 임상 2상 46.7%, 임상 3상 76.5%, 신약승인신청 94.5%를 기록했다.

 

주목할 점은 바이오마커 사용이 임상 단계별 성공률 개선에 기여했다는 것이다.

 

희귀 질환 적응증의 성공률은 바이오마커를 사용한 임상 시험들에서 관찰된 성공률과 밀접하게 관련 있었는데 실제로도 지난 10년 간 바이오마커를 이용한 프로그램에서 임상 3상 진행 성공률은 76.5%로 바이오마커를 이용하지 않은 임상시험 성공률 55.0%를 크게 상회했다.

 

하지만 전체 R&D 지출의 35%, 모든 임상 시험 비용의 60%를 차지하는 임상 3상 프로그램의 낮은 성공률은 문제점으로 지적됐다. 임상 3상의 성공률이 전반적으로 낮았지만 종양학 분야는 특히 저조했다. 

 

또 만성 고유병율 질환에 대한 신약개발은 임상 1상 58.7%, 임상 2상 27.7%, 임상 3상 61.6%, 신약승인신청 87.2%로 집계, 승인 가능성이 상대적으로 저조했다.

 

생명공학정책연구센터는 성공률 개선을 위해 보다 예측가능한 동물모델과 바이오마커 및 새로운 타겟 지향 전달 기술 등을 확보해야 한다고 조언, 환자 혜택-위험 평가를 위한 개선된 방법론과 회사 및 규제기관 간 소통 개선 등도 긍정적 역할을 할 것이라고 분석했다.