GSK가 세포를 의약품으로 이용하는 전기를 마련했다. 
글락소스미스클라인(GSK)의 세계 최초 줄기세포 유전자 치료제인 스트림벨리스(아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포)가 극희귀질환인 ADA-SCID(ADA 결손에 의한 중증 복합 면역 결핍증)를 가진 환자 치료에 대한 유럽 승인을 최근 획득했다.
 
이번 승인에 앞서 GSK는 세포 및 유전자 치료제가 중증 질환의 해결책 모색에 중요한 접근이 될 것이라고 판단, 이 분야 R&D 역량을 강화해왔다. 현재 이염색백색질장애, 비스코트-올드리치 증후군 등 희귀질환에서 임상을 진행 중이며 최근에는 환자의 T-세포 면역반응 강화를 통해 암세포를 표적으로 파괴하는 새로운 면역항암제 파이프라인도 개발 중이다.
 
스트림벨리스의 제조과정은 환자의 줄기세포 일부를 분리, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입 후 교정된 세포가 환자에게 재삽입 되는 과정을 거친다. 자가 유전치료의 목표가 교정된 줄기세포를 통해 환자의 면역 체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복하는 데에 있는 만큼 개인맞춤형 의약품 시대를 여는 초석을 다진 셈이다.
 
GSK의 희귀질환 사업부 총괄 마틴 앤드류스(Martin Andrews)는 “미충족 의학적 요구 해결에 있어 세포가 의약품으로서의 잠재력을 가지고 있다고 믿는다”며 “이번 접근은 극희귀질환 치료에 미래를 여는 첫 걸음으로 다른 질환에도 적용, 현 치료제 영역들과 나란히 사용될 수 있을 것”이라고 말했다.
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