한국 노바티스(대표 : 피터 마그)는 10일 미 FDA의 혈액제제 자문위원회가 만성 철분축적질환 치료제 엑스자이드 (성분: 데페라시록스)의 임상시험결과 검토 후, 최근 만장일치로 승인을 권고했다고 밝혔다.

1일 1회 복용하는 유일한 경구용 철분 킬레이트 제제인 엑스자이드는 성인과 소아환자의 잦은 수혈로 인한 만성철분축척 질환 치료제로 현재 미국 FDA에서 신속심사가 진행 중이다. 새로운 분자 구조를 가진 엑스자이드는 정제를 물이나 오렌지 쥬스에 녹여 (확산시켜) 하루에 1번 복용하면 된다.

미 FDA 자문위원회는 반복 수혈로 인한 만성철분축적 환자에게 엑스자이드 사용에 대한 승인을 만장일치로 권고하였다. 자문위원회의 권고는 강제성을 갖는 것은 아니지만 일반적으로 미 FDA는 심의위원회의 승인 권고를 따르고 있다. 엑스자이드가 최종 승인될 경우, 만성 철분 킬레이트 치료법에 있어 획기적인 진전을 가져올 것으로 전망된다.

노바티스 부사장인 다이안 영 박사는 미 FDA의 혈액제제 자문위원회가 반복 수혈로 인한 만성 철분축적질환 환자들의 관리를 드라마틱하게 개선할 수 있는 엑스자이드의 효능과 가능성을 인정한 것이라며 앞으로 몇 주 동안 미 FDA와 긴밀한 협조를 통해 환자들이 보다 신속하게 이 신약을 사용할 수 있도록 최선을 다하겠다고 말했다.

현재 유럽과 미국에서‘희귀의약품’으로 지정되어 있는 엑스자이드는 미국, 호주, 뉴질랜드, 캐나다에서 신속심사가 진행 중이다.

철분과다축적은 지중해빈혈, 겸상적혈구병, 희귀 빈혈증, 골수형성이상증후군 등 희귀 만성 혈액질환으로 인해 자주 수혈을 받아, 필연적으로 발생하는 생명을 위협하는 질환이다. 보통 10-20회 이상 수혈 후 확인되고 있다.





,
이 기사를 공유합니다
저작권자 © 메드월드뉴스 무단전재 및 재배포 금지