미국 FDA는 헌팅톤병에서 무도병을 치료하는 약제로 테트라베나진(tetrabenazine, 상품명 Xenazine)을 승인했다고 밝혔다. 이 약제는 미국에서 헌팅톤병의 증상으로 허가받은 최초의 의약품이라고 FDA는 15일 밝혔다.
FDA 희귀의약품개발국장인 티모시 코테 박사는 “테트라베나진은 이 어려운 질환을 다루는 환자와 가족에게 희망을 주고 있다”면서 “처음으로 헌팅톤병을 가진 환자들이 어느 정도 삶의 질을 회복하는 데 도움이 될 수 있는 약제가 생겼다”고 의미를 부여했다.
FDA에 따르면 테트라베나진을 사용했을 때 나타난 심각한 부작용은 우울증과 자살충동 및 자살행동이었다. 따라서 이 약물은 자살을 하려고 하는 환자나 치료되지 않은 우울증이 있는 환자에서는 사용하지 말아야 한다.
그 약물의 제조사가 제시한 정보에 따르면 테트라베나진은 고도로 선택적인 가역성 중추작용 도파민 저하제로서, vesicular monoamine transporter 2 (VMAT2)라고 불리는 분자를 억제함으로써 작용한다.
테트라베나진은 FDA에 의해서 희귀의약품 지정을 받았다. 희귀의약품은 환자 인구가 20만 명 미만인 질병을 치료하거나 또는 환자가 20만 명 이상지만 약물로 회복되는 것이 기대될 수 없는 질병을 치료하는 경우에 지정된다. 미국에는 헌팅톤병 환자가 약 3만 명이며, 그 질환에 걸릴 위험이 있는 사람이 20만 명이다.
테트라베나진의 유효성과 안전성에 대한 무작위 시험은 그 약물이 무도병을 완화시키는데 효과적임을 보여주었다. 이 연구는 2006년 Neurology(2006;66:366-372)에 보고된 바 있다. 그 임상시험과 다른 시험에서 관찰된 부작용은 불면, 우울, 졸음, 불안, 오심 등이었다.
임상시험들은 또 분위기, 인지, 강직, 활동력 등을 약한 악화시킨다는 것을 보여주었다. FDA는 “보건의료 전문가들과 그 약물을 투여하는 환자의 가족들은 그 질환의 모든 면에 주목해야 한다”고 지적했다.
테트라베나진은 위험평가 및 완화전략(REMS)의 요구 조건 하에 승인을 받았다. 그 약물의 유익함이 위험함(특히 우울증과 자살 충동 및 행동)보다 크다는 것을 확인하기 위한 조건이었다. REMS는 그 약물의 부작용을 최소화하는 데 도움을 주기 위해서 의사 및 약사 교육용 자료, 환자 및 보호자 교육용 자료를 요구하고 있다.
또한 우울증, 자살 충동 및 행동, 부작용 등의 위험에 대해서 환자 및 보호자들에게 고지하는 투약 가이드도 요구된다. FDA는 이 가이드가 테트라베나진의 처방마다 첨부될 것을 요구하고 있다.,
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