▲ 첨단바이오의약품 포캐스트 포럼이 21일 '임상전략 및 최신 동향 분석' 주제로 서울대병원 의생명연구동에서 열렸다.

GSK에 의해 개발된 Strimvelis는 유럽에서 승인된 두 번째 유전자치료제로 희귀질환인 아데노신 디아미나아제결피증(ADA-SCID) 대상의 소아환자를 치료하기 위한 신약이다.

Strimvelis는 환자 본인의 조혈모세포를 분리한후 바이러스 벡터를 이용해 정상 아데노신 디아미나아제(ADA) 유전자를 도입해 인체에 주입한다. 즉, 환자의 면역체계를 교정된 조혈모세포를 통해 바로잡아 감염에 대항하는 기능을 회복시키는 것이다.

ADA-SCID는 아데노신 디아미나아제(ADA) 효소를 만드는데 관여하는 20번 염색체의 긴팔에 변이가 생겨 발생하며, T림프구 대사에 필수적인 ADA 효소의 결핍으로 림프구내에 독성산물이 축적되고 이로인해 림프구가 죽게 된다. 연간 유럽 15명, 미국 12명에게 영향을 주는 희귀병이다.

이 질환의 치료제는 대체효소를 투입하는 방법이 있으나 빈번한 주사가 필요하고 효과도 불확실하다. 감염 위험이 남게되고, 과민증결과로 염증 상태가 발생하기도 한다.

이러한 단점을 극복하고자 한 것이 유전자치료제인 Strimvelis이며, 지난해 4월 100% 생존율을 보이는 임상시험을 토대로 유럽집행위원회에서 승인됐다.

한백수 한국생명공학연구원 수석연구원은 21일 서울대병원 의생명연구동에서 열린 오송첨단의료산업진흥재단(이사장 선경) 신약개발지원센터 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB) 주최의 ‘첨단바이오의약품 포캐스트 포럼’서 이같은 내용의 ‘첨단바이오의약품 성공요인 분석보고서’를 소개했다.

한백수 연구원은 “이 기술성 평가보고서는 개발과정, 허가관련·임상관련 자료를 포함하고 있다”며, “비슷한 유형의 유전자치료제 개발에 참고가 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.

또 조건부 승인이 된 Holoclar에 대해선 “의학적 미충족 수요에 대한 필요성으로 인한 임상적 이점을 지닌 희귀의약품으로 다국적, 다기관 전향적, 공개적, 통제되지 않은 중재적 연구 이행조건 그리고 각막줄기세포손상(LSCD) 환자의 각막 상피 회복을 위한 자가조직 배양된 LSCs연구결과를 2020년까지 제출해야 한다”는 단서가 달려 있다고 했다. 또 LSC이식후 장기간 안전 및 효능을 추적해야 한다는 것도 조건이지만 기술적으로는 뛰어나다는 평가를 받은 것이라고 덧붙였다.

한편 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 첨단바이오의약품 글로벌 출시 및 세계일류 바이오기업 육성을 목표로 2015년부터 3년간 총 연구비 400억을 지원하는 사업이다.

연구비를 지원받은 4개의 기업(메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학)은 가시적인 성과를 보이고 있으며 CoGIB은 이들 기업이 성과를 낼 수 있도록 행정지원, 연구과제지원 등의 업무를 수행하고 있다.

‘첨단바이오 의약품의 임상전략 및 최신동향 분석’을 주제로 열린 포럼에서는 한백수 선임연구원 등 9명의 연자가 첨단바이오의약품의 현재와 미래에 대해 발표했다.

한편 이에 앞서 조헌제 한국신약연구개발조합 상무는 2017 첨단바이오의약품 산업백서를 소개하며, 국내 주요 첨단바이오의약품 연구개발중심기업 중 주요 12개사가 연구개발 중인 줄기세포치료제 파이프라인은 총 37개, 유전자치료제 파이프라인은 총 35개로 나타났다고 밝혔다.

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