한국얀센(대표이사 김옥연)의 ‘자사 최초 경구용 희귀 혈액암 치료제’인 임브루비카® 캡슐140mg(Imbruvica, 성분명: 이브루티닙)이 지난달 11일, 식품의약품안전처로부터 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 치료와 관련한 적응증을 획득했다. 

이번 적응증 확대의 근거가 된 ‘RESONATE(PCYC-1112-CA) 임상연구’는 이전 치료 시에 재발하거나 불응한 만성 림프구성 백혈병 또는 소세포성 림프종 환자 391명을 대상으로 임브루비카의 효과와 안전성을 비교, 평가한 무작위, 공개, 다기관 3상 연구다.

연구 중, 1차 평가변수(Primary Endpoint)는 무진행 생존기간 중앙값(median PFS), 2차 평가변수(Secondary Endpoint)는 전체 생존률(overall survival), 전체 반응률(overall response rate)이었으며, 12개월의 관찰시점에 임브루비카로 치료받은 환자 195명(임브루비카군)의 전체 생존률(Overall Survival Rate)은 90%로서, 오파투무맙 투여군의 사망 위험(80%)에 비해 57%나 감소했다.(p=0.005)

또한 임브루비카군의 전체 반응률(ORR)은 42.6%로서, 오파투무맙 투여군의 4.1%에 비해 유의하게 높았으며,(p<0.001) 전자에선 9.4개월의 관찰 시점에 무진행 생존기간(median PFS)에 도달하지 않은 반면, 후자의 무진행 생존기간은 8.1개월이었다. 또 후자 대비 전자의 질병 진행 및 사망 위험은 78%나 감소했다.(P <0.001) 이밖에 연구 중 가장 흔하게 발생한 비혈액학적 독성은 전자에선 설사, 피로, 발열, 오심이었으며, 후자에선 피로, 주사관련 반응, 기침이었다.

이 임상연구는 2014년 7월, <뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine, NEJM)>에 게재됐다.
 
유재현 한국얀센 스페셜티 사업부 상무는 “그동안 국내 만성 림프구성 백혈병 환자들에겐 질환 재발 시 선택가능한 치료제가 제한돼 있었다”며 “환자들에게 희망을 전하게 돼 기쁘다”고 소감을 말했다. 그는 또한 “앞으로도 혁신적인 치료제를 통해 희귀혈액암 환자들의 삶의 질 향상 및 생명연장에 기여할 것”이라고 다짐했다.